У большинства пациентов, участвующих в клиническом исследовании 1-2 фазы, повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений.
Первый российский препарат генной терапии разработан биотехнологической компанией BIOCAD.
Сейчас люди с гемофилией получают заместительную факторную терапию в режиме профилактики с целью поддержания активности дефицитного фактора свертывания крови не ниже 1–3% для предупреждения развития кровотечений.
Такие препараты вводятся внутривенно от двух до четырех раз в неделю — это очень обременительная терапия, такое лечение пожизненное.
В последние годы активно ведутся разработки новых альтернативных препаратов, позволяющих пациентам стать менее зависимыми от терапии.
Инновационное отечественное генотерапевтическое лекарственное средство для лечения гемофилии В создано на платформе вирусных векторов. Аденоассоциированный вирус 5-го серотипа доставляет в организм пациента копию гена, кодирующего IX фактор свертывания крови.
«У большинства наших пациентов, участвующих в клиническом исследовании, мы смогли достичь повышения активности фактора свертывания крови IX, достаточной для полного отсутствия кровотечений. Первые наши пациенты получили исследуемый препарат год назад в рамках клинического исследования путем всего лишь одного внутривенного введения. И в течение этого года большинству из них больше не пришлось проводить заместительную терапию. Мне кажется, это великолепный результат» — говорит заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России.
Минздрав России выдал разрешение на проведение клинического исследования третьей фазы в рамках которого будет оцениваться эффективность и безопасность исследуемого препарата в подобранной дозе на протяжении длительного наблюдения за пациентами, участвующими в клиническом исследовании.
